Την έγκριση της κανακινουμάμπης στην Ευρώπη για την αντιμετώπιση τριών σπάνιων και διακριτών Συνδρόμων Περιοδικού Πυρετού συνέστησε η  Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), όπως ανακοίνωσε η εταιρεία Νovartis. Εάν λάβει έγκριση, η κανακινουμάμπη θα είναι η πρώτη και η μόνη εγκεκριμένη βιολογική θεραπεία στην Ευρώπη για το σχετιζόμενο με τον υποδοχέα του παράγοντα νέκρωσης των όγκων περιοδικό σύνδρομο (TRAPS), το σύνδρομο υπερέκκρισης IgD με περιοδικό πυρετό (HIDS)/την ανεπάρκεια της μεβαλονικής κινάσης (MKD) και τον οικογενή μεσογειακό πυρετό (FMF).

«Είναι λίγες οι θεραπείες που υπάρχουν για τους ανθρώπους με αυτές τις δυνητικά απειλητικές για τη ζωή παθήσεις. Η σημερινή θετική γνωμοδότηση είναι ένα πολύ σημαντικό βήμα προς τα μπροστά για τους ασθενείς που χρειάζονται επειγόντως νέες θεραπευτικές επιλογές», δήλωσε ο Paul Hudson, CEO της Novartis Pharmaceuticals. Και συμπήρωσε: «Η Novartis δεσμεύεται να ανοίξει τον δρόμο για την αντιμετώπιση των σπάνιων νοσημάτων, ειδικά μέσω θεραπειών όπως η κανακινουμάμπη η οποία έχει τη δυνατότητα να ανεβάσει το επίπεδο του προτύπου φροντίδας».

Η θετική γνωμοδότηση από την CHMP, η οποία επίσης συνιστά τη χρήση μιας νέας μορφής που είναι ενέσιμο διάλυμα 150 mg/ml, βασίζεται στα αποτελέσματα της βασικής μελέτης CLUSTER Φάσης ΙΙΙ, σύμφωνα με τα αποτελέσματα της οποίας η χρήση κανακινουμάμπης συνδέεται με ταχύ και διατηρούμενο έλεγχο της νόσου συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο για διάστημα 16 εβδομάδων, σε ασθενείς που πάσχουν από TRAPS, HIDS/MKD ή FMF3. Τα δεδομένα δείχνουν επίσης ότι η κανακινουμάμπη είναι μια καλά ανεκτή και αποτελεσματική θεραπεία για αυτές τις τρεις σπάνιες παθήσεις.

Και οι τρεις παθήσεις ανήκουν σε μια ομάδα σπάνιων αυτοφλεγμονωδών νοσημάτων που ονομάζονται Σύνδρομα Περιοδικού Πυρετού, τα οποία αναφέρονται επίσης και ως Κληρονομικοί Περιοδικοί Πυρετοί (HPF). Τα νοσήματα αυτά προκαλούν εξουθενωτικά και επαναλαμβανόμενα επεισόδια πυρετού που μπορεί να συνοδεύονται από άλγος στις αρθρώσεις, οίδημα, μυϊκό άλγος και δερματικά εξανθήματα, με επιπλοκές οι οποίες πιθανώς να είναι απειλητικές για τη ζωή. Το πιο συχνό σύνδρομο είναι ο FMF, ο οποίος προσβάλλει κυρίως άτομα που προέρχονται από την περιοχή της Ανατολικής Μεσογείου. Προσβάλλει από 1 στα 250 έως 1 στα 1.000 άτομα σε αυτούς τους πληθυσμούς, πολλά από τα οποία είναι παιδιά.

Τον Αύγουστο του 2016, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επέκταση της άδειας της κανακινουμάμπης για την θεραπεία ασθενών που πάσχουν από τη νόσο Still των ενηλίκων (AOSD), μία σπάνια μορφή φλεγμονώδους αρθρίτιδας. Τον Σεπτέμβριο του 2016 ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) χορήγησε τρεις ταυτόχρονες εγκρίσεις της κανακινουμάμπης για τη θεραπεία των TRAPS, HIDS/MKD και FMF.

Οι προηγούμενες θεραπείες για αυτά τα σπάνια νοσήματα, πρέπει να σημειωθεί, περιελάμβαναν από του στόματος αντιφλεγμονώδη φάρμακα, όπως κορτικοστεροειδή, τα οποία χρησιμοποιούνταν μόνο για τη διαχείριση των συμπτωμάτων. Παράλληληα, άλλα φάρμακα, όπως τα μη στεροειδή αντιφλεγμονώδη φάρμακα, που έχουν χρησιμοποιηθεί επίσης για τη μείωση των συμπτωμάτων, δεν βοηθούν στην αποτροπή ή τη μεταβολή της συνολικής πορείας μιας έξαρσης.

Σχετικά με την κανακινουμάμπη

Η κανακινουμάμπη είναι ένα εκλεκτικό, υψηλής συγγένειας, ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει την ιντερλευκίνη-1 (IL-1) βήτα, η οποία αποτελεί σημαντικό μέρος των αμυνών του ανοσοποιητικού συστήματος του σώματος. Η υπερβολική παραγωγή IL-1 βήτα παίζει εξέχοντα ρόλο σε ορισμένες φλεγμονώδεις νόσους. Η κανακινουμάμπη δρα  αναστέλλοντας τη δράση της IL-1 βήτα για παρατεταμένο χρονικό διάστημα,  και κατ’επέκταση τη φλεγμονή που προκαλείται από την υπερπαραγωγή αυτής. Η Novartis προχώρησε σε ανασύνθεση της κανακινουμάμπης από κόνι που έπρεπε να ανασυσταθεί σε διάλυμα πριν τη χρήση, σε ενέσιμο διάλυμα (έτοιμο προς χρήση), κάτι που θα διευκολύνει τη χορήγηση του προϊόντος.

Facebook Comments